AI药物发现:诺奖光环下的新药革命平博体育- 平博体育官方网站- APP下载
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医药研发是一项高风险、高耗时,并且需要大量药物发现及开发专业知识和经验的过程。新药的研发主要包含药物发现、临床前和临床三个阶段,其中药物发现涉及识别新的潜在药物,通常包含靶点识别及验证、苗头化合物识别以及先导化合物生成及优化。临床前研究通常涉及动物模型研究以评估毒理学及其他参数、化学合成及药物配方的优化以及确保批准开始临床试验所需的其他研究。临床试验需要在健康受试者和患者中进行连续试验来确定药物安全性及疗效,从而确保获得监管部门批准。
从药物发现阶段的成本及成功率来看,据英矽智能招股说明书显示,从靶点至苗头化合物至先导化合物优化的过程中,药物发现阶段整体的成功率仅有51%。此前美国塔夫茨大学药物发展研究中心于2016年研究了10家生物制药公司的106种创新药的研发成本,每种创新药物最终获FDA批准的平均费用约为13.95亿美元。除此之外,在样本量达5000~10000个临床前化合物筛选中,大约只有5个化合物可以进入临床试验阶段,最终约1个药物会进入审批上市,成功率仅为0.01%。
提供软件平台服务即通过软件即服务(SaaS)或定制化解决防范为客户提供AI药物发现技术平台和解决方案,通过广泛合作积累更多数据以支持算法迭代,从而帮助药企更好、更快地完成研发任务,这类商业模式的代表公司如成立于1990年,提供AI药物发现服务的Schrödinger,其开发的基于物理的计算平台可以较为精确地预测分子的关键理化性质,更高效且耕地成本地发现高质量分子。Schrödinger的软件服务被全球上千家科研机构使用,截至2021年拥有超过1600个活跃用户,包括多家大型制药公司,如百时美施贵宝(BMS)、礼来和武田制药等。2023年Schrödinger实现总营收2.17亿美元,同比增长19.73%。受益于武田制药以40亿美元收购Nimbus的TYK2药物影响,Schrödinger获得了超1.472亿美元的现金分配,净利润2023年首度扭亏为盈达到4100万美元。
AI CRO模式即为相关药企、CRO等药物研发公司提供外包服务,这类公司主要通过合作的形式与大量外部企业共同推进管线的开发,利用广泛合作沉淀更多的数据支持其算法模型进行优化迭代升级。这种商业模式的代表公司如成立于2012年,来自英国牛津的Exscientia,其采用和外部企业合作的形式,利用已开发的人工智能平台进行自动化药物的研发指导。Exscientia的AI解决方案包括CentaurAI、Centaur Biologist以及Centaur Chemist,分别负责靶点选择、设计正确的候选分子、收集正确数据及选择患者。合作伙伴方面,Exscientia已与多家顶级药企建立了合作关系,包括百时美施贵宝(BMS)、赛诺菲等。2024年前三季度Exscientia总收入为493万美元,净亏损为5213万美元,在研发上始终保持着高投入。
除了上述两种模式外,还存在自研AI药物发现工具,以推进内部研发自有管线为主的模式。取决于业务类型,这类药企往往很少或不提供对外软件服务,跟外部企业的合作较少,自研的AI药物发现工具主要用于推进自有管线,如自主研发人工智能生物靶点发现平台PandaOmic™的英矽智能,该平台主要用于内部药物发现和开发项目,并未明确对外授权,英矽智能通过其AI平台实现了从靶点发现、分子生成到临床方案优化的全流程赋能,已有多个项目进入临床试验阶段。